자연과학 비바이러스성 벡터를 이용한 유전자 치료
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자연과학 비바이러스성 벡터를 이용한 유전자 치료
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비바이러스성 벡터를 이용한 유전자 치료
유전자 조작을 이용하여 정상 유전자를 이입시켜 결손유전자를 교정하거나 세포에 새로운 기능을 추구하여 인체세포의 유전적 변형을 통해 유전자 결함을 치료하거나 예방하는 방법
벡터!
벡터란
이상적인 벡터는
유전자를 세포에 효율적으로 전달,
안전하고 제작이 용이,
표적세포에서 유전자 발현 조절 가능해야 !
벡터의 조건
- 안전성
- property(특성) 세포나 기관으로의 targeting
- 높은 발현 농도
유전자 치료에 쓰이는 벡터
바이러스성 벡터와 비바이러스성 벡터의 비교
비바이러스성 벡터
물리적 유전자 전달방법
-직접 유전자 주사법(Naked DNA injection)
-전기충격법(Electroporation)
-유전자 총(Gene gun)
-DNA 복합체
비바이러스성 벡터
화학적 유전자 전달방법
-지질-유전자 결합체 (Lipid-DNA complex : Lipoplex)
-폴리머-유전자 결합체 (Polymer-DNA complex : Polyplex)
Targeted DNA
/delivery system
Complex
Plasmid DNA
DNA condensate
(poly-L-lysin)
DNA/poly-L-lysin
complex
Delivery system
(liposome)
Ligand
or Antibody
Targeted delivery
system
지질-DNA 복합체(Lipoplex)
Phospholipids (인지질)
친수성 공간 : 수용成分자 (DNA 포함),
약물 포함
외부 이중막 : 지용성 약물,
양전하 /음전하 물질 결합
리포좀(Liposome)
내부에는 친수성 공간이 있으며, 외부로는 닫힌 이중의
지질막을 가지고 있는 인지질로 구성된 미세 소포체
세포 내로의 유전자 전달체의 경로
다양한 양이온성 지질의 구조
DOTAP
DOTMA
고분자-DN…(생략(省略))
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